Isis Pharmaceuticals начинает расширенное дозирование ISIS-SMNRx

Компания Isis Pharmaceuticals объявила, что приступает к применению новой, более высокой (12мг) дозы ISIS-SMNRx, что является частью второй стадии продолжающихся клинических испытаний препарата у детей с II и III типом СМА.

Также было начато открытое расширенное исследование ( Read more... )

Компания Трофос сообщила о результатах двухлетнего клинического испытания Olisoxome (TRO19622). Более полные результаты будут доложены в ходе запланированных конференций в апреле. В настоящий момент главным выводом является то, что испытываемый препарат имеет существенный эффект в остановке заболевания. Следствием проведенной 2\3 фазы ( Read more... )

Экспериментальное соединение Olesoxime (TRO19622) , в развитии французской компанией биотехнологии Trophos в качестве потенциального лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) , показывает обнадеживающие результаты в фазе 2 испытания с участием 165 детей и молодых взрослых с этим расстройством.


( Read more... )

Многообещающие результаты для поддержания моторной функции при заболевании спинальной мышечной атрофией (СМА) - редкого, серьезного и тяжело протекающего нейродегенеративного заболевания, возникающего в детском возрасте ( Read more... )

Как показало новое исследование, опубликованное в журнале Journal of Clinical Investigation, растительный пигмент кверцетин, который находят в овощах фруктах, травах и крупах, предотвращает повреждения нервов, связанные со спинальной мышечной атрофией у детей.

Спинальная мышечная атрофия - лидирующая причина смерти среди детей с ( Read more... )

The researchers hope better versions of quercetin can be created that are more effective than the naturally-occurring chemical

A chemical found in plants could help improve the lives of babies with a rare muscle disease, a study has found.

Edinburgh University scientists hope the quercetin extract will pave the way for new ( Read more... )

Оригинал взят у radvi_sasha в Ученые починили дефектный ген при мышечной дистрофии Дюшена
Разработан способ изменения существующего дефектного гена, являющегося причиной мышечной дистрофии Дюшена, сообщает журнал Molecular Therapy ( Read more... )

Families of SMA takes a multi-faceted approach to developing a treatment and a cure through funding of basic research, drug discovery programs, and partnering with leading biotech and pharmaceutical companies to bring new therapies to clinical trials. We now have 15 new drugs in our pipeline, 3 of which are currently in clinical trials ( Read more... )

По материалам Американской Ассоциации Мышечных дистрофий

ЧТО ТАКОЕ - СПИНАЛЬНАЯ МЫШЕЧНАЯ АТРОФИЯ?Спинальная мышечная атрофия (СМА) - генетическое заболевание, поражающее область нервной системы, отвечающей за контроль движений произвольных (скелетных) мышц ( Read more... )

Оригинал взят у germanenka в Что такое COUGH ASSIST и зачем он нужен при спинальной амиотрофии у детей

( Read more... )